치매 고위험군 타깃 간테네루맙, 피하주사제 탄생 신호탄
치매 고위험군 타깃 간테네루맙, 피하주사제 탄생 신호탄
  • 원종혁 기자
  • 승인 2022.03.24 17:27
  • 댓글 0
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[AD/PD 2022] 로슈 다국가 3상임상 SKYLINE 연구 진행 계획 공표
출처: AD/PD 2022 학술대회 홈페이지.
출처: AD/PD 2022 학술대회 홈페이지.

알츠하이머 치매 고위험군을 타깃으로 잡은 최초의 피하주사제 '간테네루맙(gantenerumab)'의 글로벌 임상평가가 본격 궤도에 오를 전망이다.

작년 6월 동일 베타 아밀로이드 표적 계열약으로 치매 시장에 첫 발은 내딛은 '아두카누맙(제품명 아두헬름)'의 경우, 투약관리가 까다로운 정맥주사제였다는 점을 고려해볼 때 시장 진입시 차별점은 명확하다.

더욱이 알츠하이머병을 진단받은 환자들이 아닌, 치매가 발생하기 이전 단계의 환자들로 치료 범위를 넓게 잡고 있어 쓰임새가 더 클 것으로 기대를 모은다.

최근 다국적제약기업 로슈는 알츠하이머 치매 신약 후보물질 '간테네루맙(gantenerumab)'의 다국가 3상임상 'SKYLINE 연구(NCT05256134)'에 대한 진행 계획을 공표했다.

18일(현지시간) 스페인 바르셀로나에서 열린 알츠하이머 및 파킨슨병 국제컨퍼런스(AD/PD 2022) 석상에서 연구의 세부 디자인을 공개한 것이다.

해당 연구는 알츠하이머가 아직 발현되지 않은 치매 고위험군으로 분류된 환자들을 대상으로 간테네루맙이 치매 진행을 막을 수 있는지에 평가의 초점이 맞춰졌다.

이는 올해 1월 베타 아밀로이드반 침착 등과 같은 임상적 소견이 관찰되지는 않았으나, 알츠하이머병 유전자를 물려받은 환자들을 대상으로 간테네루맙의 예방적 혜택을 저울질하는 '1차예방 임상연구(Primary Prevention Trial)'의 연장선상격으로 평가된다. 

동 임상의 경우, 미국 워싱턴의대에서 첫 환자 모집을 시작했으며 18세 이상 성인 중 조기 발병 치매와 관련된 가족력을 가지고 있거나, 유전자 돌연변이를 지닌 환자들이 모집 대상으로 설정됐다.

◆17개국 1,200명 치매 전단계 환자 모집…국내서도 임상 허가 '36명 환자 포함'

로슈와 제넨텍(Genentech)이 공동개발 중인 간테네루맙은 알츠하이머병의 발병 가설을 놓고 뇌에 독성작용을 일으키는 베타 아밀로이드반의 형성을 제거하는 '아밀로이드 가설'을 기반으로 한다.

간테네루맙은 작년 10월 베타 아밀로이드 제거를 표적으로 한 최초의 피하주사제로 미국식품의약국(FDA)로부터 혁신치료제(breakthrough therapy) 지정을 받기도 했다.

로슈가 공개한 SKYLINE 연구 계획에 따르면, 환자군은 뇌 베타 아밀로이드 축적의 징후를 보이지만 인지장애가 없는 환자들이 주요 평가 대상이다. 이들은 60세에서 80세 연령으로, 전 세계 17개국의 임상기관에서 총 1,200명의 환자모집을 진행하게 된다.

연구의 주요 평가변수는, 간테네루맙의 인지저하 예방효과를 파악하기 위해 '임상증상전 인지종합점수평가(Preclinical Alzheimer’s Cognitive Composite-5 score)' 변화를 4년간 모니터링하는 것으로 잡혔다.

더불어 고위험군 환자 선별을 위해 PET-CT 영상검사를 진행하는 동시에 환자의 인지 기능검사 및 베타 아밀로이드나 타우 단백, 신경섬유 덩어리 등의 알츠하이머 바이오마커와 뇌척수액(CSF) 검사를 병행할 예정이다.

로슈는 "현재 환자등록에 돌입한 지역은 미국 플로리다지역의 임상기관 두 곳에서 임상참가자 신청을 받고 있다"며 "임상평가는 미국 메사추세츠종합병원(Massachusetts General Hospital) 배너 알츠하이머연구소(Banner Alzheimer’s Institute) 및 서던캘리포니아대학 알츠하이머 치료연구소(Southern California Alzheimer’s Therapeutic Research Institute)와 공동연구를 시행한다"고 밝혔다.

이어 "심각한 신경학적 손상을 비롯한 인지증상이 발현되기 이전 단계 환자들이 평가의 주요 대상"이라면서 "알츠하이머병의 초기 징후가 있는 고위험군 환자들에서 베타 아밀로이드반의 형성을 제거하고 질병의 진행을 늦출 수 있는 개선 혜택이 관찰되기를 기대한다"고 설명했다.

한편 지난달 15일 간테네루맙의 국내 3상임상도 식품의약품안전처의 허가를 끝마치며 조만간 임상평가에 돌입할 예정이다. 다국가임상으로 진행되는 해당 SKYLINE 연구에는 총 환자수 1,200명 가운데 36명의 국내 환자들이 포함된다.

임상시험 실시기관으로는 건국대병원 및 길병원, 동아대병원, 분당서울대병원, 삼성서울병원, 인하대부속병원, 서울아산병원, 전남대병원, 서울성모병원, 한양대병원 등 10곳이 참여한다.


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